基因编辑或成制药业下一轮黄金热潮,对CRISPR Therapeutics意味着什么?


减肥药市场目前是制药行业增长最快的治疗领域之一,礼来公司(LLY)已成为这一热潮的主要赢家。该公司生产的Zepbound是最畅销的抗肥胖药物之一。礼来近期还获得了口服减肥药Foundayo的批准,该药物已取得不错的市场表现。除此之外,礼来还有多个处于研发阶段的减肥候选药物。

尽管礼来有望在一段时间内继续受益于减肥药带来的增长动力,但该公司已经在寻找行业下一个重大突破。基因编辑会成为这个突破口吗?我们来看一下礼来旗下某款基因编辑候选药物的最新临床试验结果,以及这些结果对CRISPR Therapeutics(CRSP)等该领域领先企业意味着什么。

基因编辑的力量

基因编辑是指科学家用来改变生物体基因组成的一系列技术。这是一项强大的工具,因为它有助于从根源上治疗许多疾病,而不仅仅是缓解症状。过去十年间,基因编辑领域取得了显著进展。例如,2023年CRISPR Therapeutics获得了首个基于CRISPR技术的疗法批准,这意义重大,因为该技术曾为其发明者赢得诺贝尔化学奖。

未来十年左右,很可能会有更多具有变革性的治疗方法通过基因编辑技术开发出来。礼来希望在这一领域分一杯羹。这家制药巨头近期公布了VERVE-102的临床试验结果,这是一种针对杂合子家族性高胆固醇血症或早发性冠状动脉疾病的基因编辑实验性药物。这两种疾病都具有很强的遗传因素,会导致低密度脂蛋白胆固醇水平升高,进而可能引发心脏病发作和中风等问题。

目前已有控制低密度脂蛋白水平的方法,如饮食控制、运动以及一些处方药物。然而,对于面临严重心血管疾病高风险的患者来说,能够永久降低低密度脂蛋白水平的一次性治疗方案可能具有颠覆性意义。VERVE-102正有望实现这一目标。礼来近期公布的一项1b期研究结果显示,一次性输注VERVE-102可显著降低低密度脂蛋白胆固醇,且效果似乎具有持久性。

CRISPR Therapeutics与礼来的对决?

CRISPR Therapeutics正在开发CTX310,这是一种旨在降低特定患者体内低密度脂蛋白和甘油三酯的药物。CTX310同样是一种一次性基因编辑药物。CRISPR Therapeutics的投资者是否应该感到担忧?一方面需要指出的是,尽管VERVE-102和CTX310都旨在降低心血管风险,但它们针对的患者群体不同,作用机制也各有特点。

此外,正如CRISPR Therapeutics所指出的,仅在美国就有4000万名低密度脂蛋白或甘油三酯水平偏高的患者,因此这是一个巨大的市场,足以容纳多个赢家。然而,礼来可能刚刚开始在基因编辑领域崭露头角。如果礼来继续在该领域有所作为并取得成功,这家制药巨头最终可能对CRISPR Therapeutics等小型基因编辑企业构成重大威胁。投资者需要牢记这一点。

总结

对于希望涉足基因编辑这一领域的投资者而言,礼来是一个相对安全的选择。而CRISPR Therapeutics几乎完全专注于基因编辑,其股价可能因未来几年的重大临床进展而飙升,但也可能因挫折而下跌。

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